– Thử nghiệm giai đoạn 2 CBL-0201DD đạt được điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối thứ cấp.
– 64,5% khối u mỡ đau đớn cho thấy làm sạch hoàn toàn hoặc giảm kích thước hơn 50% sau các đợt điều trị bằng CBL-514.
– 54,8% khối u mỡ đau đớn cho thấy làm sạch hoàn toàn hoặc giảm kích thước hơn 50% sau một đợt điều trị bằng CBL-514.
– Điểm đau của khối u mỡ đau đớn được điều trị bằng CBL-514 giảm 4,7 điểm.
– CBL-514 là thuốc đầu tiên và duy nhất chứng minh được hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng và thống kê đáng kể trong việc giảm kích thước khối u mỡ, làm sạch hoàn toàn và cải thiện đau hơn 4,0 điểm.
ĐÀI BẮC, 13 tháng 9 năm 2023 — Caliway Biopharmaceuticals (Caliway), một công ty dược phẩm sinh học có trụ sở tại Đài Loan tập trung vào nghiên cứu y học thẩm mỹ đột phá và thuốc chống viêm bằng các phân tử nhỏ, hôm nay đã công bố rằng tất cả các điểm cuối chính và thứ cấp về hiệu quả đều đạt được trong phân tích dân số ITT (ý định điều trị) và PP (theo giao thức) từ nghiên cứu Giai đoạn 2 CBL-0201DD (NCT05387733), đánh giá hiệu quả và độ an toàn của CBL-514 ở những người tham gia bị bệnh Dercum. Ngoài ra, CBL-514 đã chứng minh được độ an toàn và dung nạp tốt, không có tác dụng phụ toàn thân nào được báo cáo.
Bệnh Dercum là một bệnh hiếm gặp hiện không có phương pháp điều trị được phê duyệt hoặc hiệu quả, dẫn đến nhu cầu lâm sàng vẫn chưa được đáp ứng. Theo một nghiên cứu đã công bố của Tiến sĩ Emma Hansson vào năm 2011, hút mỡ có thể giảm đau ở bệnh nhân Dercum khoảng 3 điểm (đánh giá bằng Thang đo đau Thị giác) sau 3 tháng hút mỡ so với trước khi hút mỡ.
“Kết quả sơ bộ của nghiên cứu CBL-0201DD cho thấy CBL-514 là sản phẩm đầu tiên và duy nhất chứng minh được hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng và thống kê đáng kể trong việc làm sạch hoàn toàn hoặc giảm kích thước khối u mỡ đau đớn hơn 50%, đồng thời cải thiện đáng kể mức độ đau lên tới 4,7 điểm,” bà Vivian Ling, Giám đốc điều hành của Caliway cho biết.
Kết quả sơ bộ từ nghiên cứu CBL-0201DD
Trong nghiên cứu Giai đoạn 2 CBL-0201DD, 12 người tham gia có ít nhất 4 khối u mỡ đau đớn và xác định rõ ràng đã được tuyển chọn và phân ngẫu nhiên thành 2 nhóm liều CBL-514, mỗi nhóm 6 người tham gia. Mỗi người tham gia được tuyển chọn sẽ nhận được tối đa 2 đợt điều trị bằng liều CBL-514 được phân bổ vào các khối u mỡ được lựa chọn, với thể tích tiêm trên mỗi khối u mỡ dựa trên kích thước khối u mỡ, xác định bằng siêu âm.
Điểm cuối chính
- Kích thước khối u mỡ đau đớn ở nhóm liều cao giảm 51,3% (p<0,0001) và 54,7% (p<0,0001) sau 4 và 8 tuần điều trị bằng CBL-514.
- Kích thước khối u mỡ đau đớn ở nhóm liều thấp giảm 40,0% (p=0,0002) và 34,7% (p<0,0001) sau 4 và 8 tuần điều trị bằng CBL-514.
Điểm cuối thứ cấp
- 90,3% khối u mỡ đau đớn ở nhóm liều cao cho thấy giảm kích thước sau điều trị bằng CBL-514 so với ban đầu.
- 64,5% khối u mỡ đau đớn ở nhóm liều cao cho thấy làm sạch hoàn toàn hoặc giảm kích thước hơn 50% sau điều trị bằng CBL-514 so với ban đầu.
- 38,7% khối u mỡ đau đớn ở nhóm liều cao cho thấy làm sạch hoàn toàn sau điều trị bằng CBL-514 so với ban đầu.
- Sự thay đổi trung bình tuyệt đối về điểm đau của khối u mỡ đau đớn ở nhóm liều cao, đánh giá bằng Thang đo đau So sánh, giảm 4,7 điểm (p<0,0001) sau điều trị bằng CBL-514 so với ban đầu.
Kết quả ở khối u mỡ đau đớn trong nhóm liều thấp cho thấy ý nghĩa thống kê ở điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối thứ cấp. Các kết quả chi tiết về hiệu quả và độ an toàn sơ bộ từ nghiên cứu CBL-0201DD sẽ được công bố trên tạp chí về các bệnh hiếm gặp. Dựa trên những kết quả hứa hẹn, Caliway hiện đang lên kế hoạch cho đơn xin cấp phép thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2b CBL-0202DD để tiếp tục điều tra hiệu quả của CBL-514 trong điều trị bệnh Dercum.
Về bệnh Dercum
Bệnh Dercum là một rối loạn hiếm gặp có xu hướng tái phát mạnh, đặc trưng bởi sự phát triển các khối u mỡ đau chủ yếu nằm ở vùng thân, và các chi gần thân. Cơn đau mãn tính (>3 tháng), đối xứng, thường làm tê liệt và kháng thuốc giảm đau truyền thống. Các triệu chứng chính của bệnh Dercum, theo các báo cáo ban đầu, là béo phì, mô mỡ đau đớn và nhiều biểu hiện tâm thần, bao gồm rối loạn giấc ngủ, trầm cảm và lo âu.
Nguyên nhân của bệnh Dercum vẫn chưa rõ. Hiện chưa có thuốc được phê duyệt hay phác đồ điều trị tiêu chuẩn nào cho bệnh Dercum. Các lựa chọn điều trị hiện tại, bao gồm loại bỏ phẫu thuật, hút mỡ, điện trị liệu và các chất ức chế viêm, chỉ mang tính triệu chứng, và hiệu quả bị hạn chế với nhiều tác dụng phụ. Nhu cầu lâm sàng cho bệnh Dercum vẫn chưa được đáp ứng.
Theo Báo cáo Nghiên cứu Thị trường Điều trị Bệnh Dercum Toàn cầu, quy mô thị trường điều trị bệnh Dercum toàn cầu năm 2021 là 11,3 tỷ USD. Với tốc độ tăng trưởng kép hàng năm (CAGR) 6,76%, thị trường toàn cầu điều trị bệnh Dercum năm 2030 ước tính mở rộng lên 19,95 tỷ USD.
Về thử nghiệm Giai đoạn 2 CBL-0201DD
Nghiên cứu CBL-0201DD là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mở nhãn, Giai đoạn 2 (NCT05387733) đánh giá hiệu quả và độ an toàn của tiêm CBL-514 ở người mắc bệnh Dercum.
Để xác định liều CBL-514 tối ưu cho điều trị bệnh Dercum, nghiên cứu đã tuyển chọn mười hai bệnh nhân Dercum có ít nhất bốn khối u mỡ đau và phân ngẫu nhiên 1:1 vào hai nhóm để nhận một trong hai liều CBL-514 tiêm. Mỗi đối tượng sẽ nhận tối đa hai đợt điều trị bằng liều CBL-514 được phân bổ vào các khối u m