82,4% bệnh nhân không điều trị CAR-T trước đó đạt đáp ứng hoàn toàn (CR) hoặc tốt hơn
ROCKVILLE, Md. và SUZHOU, Trung Quốc, ngày 29 tháng 9 năm 2023 — Innovent Biologics, Inc. (“Innovent”) (HKEX: 01801), một công ty dược phẩm hàng đầu thế giới phát triển, sản xuất và thương mại hóa các loại thuốc chất lượng cao để điều trị ung thư, chuyển hóa, tự miễn, mắt và các bệnh lý chính khác, và IASO Bio, một công ty dược phẩm chuyên khám phá, phát triển, sản xuất và tiếp thị các liệu pháp tế bào và kháng thể đổi mới, hôm nay công bố dữ liệu theo dõi dài hạn cập nhật từ hai nghiên cứu về CAR-T BCMA: (1) Kết quả từ nghiên cứu giai đoạn 1b/2 (FUMANBA-1) ở bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị (RRMM) được điều trị bằng Equecabtagene Autoleucel (Mã tóm tắt P-290) và (2) Mô hình dự đoán nguy cơ suy giảm tiểu cầu kéo dài ở bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị sau điều trị CAR-T chống BCMA (Mã tóm tắt P-288) tại Hội nghị hàng năm 2023 của Hiệp hội Ung thư Tủy Quốc tế (IMS) ở Vienna từ ngày 27-30 tháng 9 năm 2023.
Tổng quan bài trình bày poster #1
Tiêu đề bài trình bày: Kết quả theo dõi dài hạn cập nhật của nghiên cứu giai đoạn 1b/2 (FUMANBA-1) ở bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị (RRMM) được điều trị bằng Equecabtagene Autoleucel
Tiêu đề phiên: Điều trị đa u tủy tái phát/kháng trị
Mã tóm tắt: P-290
Ngày và giờ phiên: Thứ Bảy, ngày 28 tháng 9 năm 2023, 12:30 chiều – 1:30 chiều EEST
Equecabtagene Autoleucel là liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chiméric (CAR-T) sử dụng kháng thể đơn dòng biến đổi nhắm mục tiêu protein phát triển tế bào B (BCMA). Dữ liệu cập nhật cho thấy hiệu quả, an toàn và tồn tại lâu dài của nghiên cứu giai đoạn 1b/2 (FUMANBA-1) được tiến hành tại 14 trung tâm lâm sàng ở Trung Quốc.
Nghiên cứu này tuyển bệnh nhân RRMM đã được điều trị ≥3 đường trước bao gồm ít nhất một thuốc ức chế proteasome và một thuốc điều hòa miễn dịch và bệnh tiến triển sau đường điều trị cuối cùng (CTR20192510, NCT05066646).
Tính đến ngày cắt dữ liệu là ngày 31 tháng 12 năm 2022, tổng cộng 105 người tham gia đã được điều trị bằng Equecabtagene Autoleucel với liều 1,0×106 tế bào CAR-T/kg với thời gian theo dõi trung bình là 18,07 tháng (IQR 12,6~21,8) và trung bình 4 đường trị liệu trước đó (khoảng 3~23). Trong số 105 bệnh nhân, 69,5% (73/105) có bất thường nhiễm sắc thể nguy cơ cao theo mSMART 3.0, 13,3% (14/105) có bệnh ngoài tủy (EMD) và 11,4% (12/105) đã được điều trị CAR-T BCMA trước đó.
Hiệu quả: Trong số 103 bệnh nhân đánh giá được, tỷ lệ đáp ứng toàn bộ (ORR) là 96,1% (99/103), trong đó 91,3% (94/103) bệnh nhân đạt đáp ứng rất tốt một phần (VGPR) hoặc sâu hơn, và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn chuẩn/đáp ứng hoàn toàn (sCR/CR) là 77,7% (80/103). Ở 91 bệnh nhân không điều trị CAR-T trước đó, ORR là 98,9% (90/91), 82,4% (75/91) bệnh nhân đạt sCR/CR, tỷ lệ PFS 12 tháng là 85,5% (95% CI: 75,75, 91,51).
Trong số 103 bệnh nhân đánh giá được, thời gian trung bình đạt đáp ứng (mTTR) là 16 ngày (khoảng 11, 179). Tỷ lệ PFS 12 tháng là 80,0% (95% CI: 70,33,86,76). 94,2% (97/103) bệnh nhân đạt tiêu âm bệnh tối thiểu (MRD), và tất cả bệnh nhân sCR/CR đều đạt MRD âm tính. 80,8% (95% CI: 69,59,88,24) bệnh nhân duy trì MRD âm tính trong 12 tháng và thời gian trung bình MRD âm tính chưa đạt.
Equecabtagene Autoleucel cho thấy hiệu quả thuận lợi ở bệnh nhân đa u tủy (MM) đã được điều trị CAR-T trước đó. Trong số 12 bệnh nhân MM từng được điều trị CAR-T, ORR là 75,0% (9/12), trong đó 41,7% (5/12) bệnh nhân đạt sCR.
An toàn: Trong số 105 bệnh nhân, 93,3% (98/105) gặp hội chứng giải phóng cytokine (CRS). Đa số bệnh nhân gặp CRS mức độ 1-2, chỉ có một bệnh nhân gặp CRS ≥ cấp 3. Thời gian trung bình khởi phát CRS là 6,0 ngày (khoảng 1, 13) sau khi truyền tế bào, và thời gian trung bình CRS là 5,0 ngày (khoảng 2, 30). Chỉ có 1,9% (2/105) bệnh nhân gặp hội chứng thần kinh liên quan tế bào miễn dịch hiệu ứng (ICANS), bao gồm một ICANS cấp 1 và một ICANS cấp 2, không có ICANS ≥ cấp 3. Tất cả bệnh nhân bị CRS hoặc ICANS đều đã hồi phục.
Mở rộng và tồn tại: Equecabtagene Autoleucel trong máu ngoại vi đạt đỉnh trung bình sau 12 ngày truyền, với Cmax trung bình là 88001,13 bản sao/μg DNA. Chuỗi gen CAR vẫn có thể phát hiện ở 50% (32/64) và 40% (4/10) bệnh nhân hoàn thành theo dõi lần lượt 12 tháng và 24 tháng sau khi truyền.
Kháng thể chống CAR chỉ phát triển ở 20 (19,2%) bệnh nhân sau khi truyền.
Tổng quan bài trình bày poster #2
Tiêu đề bài trình bày: Mô hình dự đoán nguy cơ suy giảm tiểu cầu kéo dài ở bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị sau điều trị CAR-T chống BCMA
Tiêu đề phiên: Điều trị đa u tủy tái phát/kháng trị
Mã tóm tắt: P-288
Ngày và giờ phiên: ngày 28 tháng 9 năm 2023, 12:30 chiều – 1:30 chiều EEST
Bệnh nhân RRMM được điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu BCMA thường gặp độc tính huyết học là suy giảm tiểu cầu kéo dài. Bài thuyết trình này giới thiệu mô hình được phát triển để phân biệt bệnh nhân có nguy cơ suy giảm tiểu cầu kéo dài cao và thấp. Mô hình được thiết lập sau khi phân tích các đặc điểm lâm sàng ban đầu của bệnh nhân, PLT, protein phản ứng C, tế bào plasma trong tủy xương, hemoglobin và Ig Ferritin – cuối cùng được xác định liên quan đến sự hồi phục của tiểu cầu. Bệnh nhân có điểm mô hình ≥5 sau khi truyền có nguy cơ suy giảm tiểu cầu kéo dài cao hơn.
Các nhà nghiên cứu chính GS.TS. Lugui Qiu,MD, từ Bệnh viện Huyết học thuộc Viện Hàn lâm Khoa học Y học Trung Quốc, và GS.TS. Chunrui Li, MD, PhD, từ Bệnh viện Tongji, Đại học Khoa học và Công nghệ Huazhong, cho biết: “Đa u tủy là bệnh ác tính huyết học với tỷ lệ mắc cao, và tái phát và kháng thuốc gần như không thể tránh khỏi sau các phác đồ điều trị hiện tại